Millal tehakse 1. faasi kliinilised uuringud?

1. faasi kliiniline uuring on uuringu kolme või nelja faasi esimene etapp, et katsetada ravi inimestega. Kliinilise uuringu peamine eesmärk on välja selgitada, kas ravim või protseduur on inimestele ohutu. Enne esimese faasi kliinilisi uuringuid tuleb ravimit laborirakkudes ja / või laboriloomadel põhjalikult uurida. Esimese faasi kliiniliste uuringute roll vähis on aga viimastel aastatel tohutult muutunud, peamiselt inimese genoomiprojekti (HGP) tõttu. 2003. aastal valminud HGP võimaldas teadlastel avastada kõigi inimestel leiduvate geenide järjestust, mis võimaldas meditsiinilisi edusamme paljude haiguste, sealhulgas vähi diagnoosimisel ja ravimisel. Enne HGP-d tehti sageli uute eksperimentaalsete ravimite kliinilisi uuringuid "viimase kraavi" pingutus, millel on ainult väike võimalus, et inimene saaks sellest kasu. Selle asemel võib 1. faasi kliinilises uuringus osalemine olla suurepärane (ja ainus) võimalus elu pikendada.

Lisaks sellele, kuna paljud nendes uuringutes testitavad ravimid on hoolikalt välja töötatud, et segada näiteks vähi progresseerumisel ja levimisel konkreetseid sihtmärke, kipuvad need olema vähem "riskantsed" kui varem. Praegu on nende eksperimentaalsete katsete tõttu vähi üle elanud palju inimesi.

Pidage meeles, et kliiniliste uuringute eesmärk on leida ravimeetodeid, mis toimivad paremini või on vähem kõrvaltoimeid kui praegu saadaval olevad ravimid. Kõiki vähi (või mis tahes seisundi) raviks kasutatavaid ravimeid testiti üks kord kliinilises uuringus. Ja selle katseperioodi vältel olid ainsad inimesed, kes suutsid neist ravimeetoditest kasu lõigata, need, kes olid kaasatud kliiniliste uuringute uurimisrühma.

1. faasi kliiniliste uuringute määratlus ja eesmärk

1. faasi kliinilised uuringud tuleb läbi viia, et näha, kas eksperimentaalne ravim või ravionohutu.Pärast ravi katsetamist laboris või loomadel (nn prekliinilised testid) siseneb see 1. faasi kliinilisse uuringusse, mis hõlmab testimist inimestel. Oluline on märkida, et prekliinilised uuringud on sageli ulatuslikud ning inimkatse heakskiitmiseks tuleb leida olulisi ja positiivseid tulemusi.

Omadused

Esimese faasi kliinilistes uuringutes osaleb ainult väike arv inimesi, et teha kindlaks, kas ravim või ravi on ohutu, ning määrata kindlaks ravimi parim annus ja kuidas seda tuleks manustada (kas suukaudselt või intravenoosselt). Tavaliselt kasutatakse väikest ravimiannust ja grupi võib jagada nii, et mõned inimesed saavad suurema annuse ja teised väiksema ravimi annuse.

Kuigi nende katsete peamine eesmärk on ravi ohutuse hindamine, võivad nad ka kindlaks teha, et ravi näib vähi vastu soodsalt toimivat, kui registreeritud katsealused reageerivad ravimile hästi (näiteks kui vähk stabiliseerub või väheneb).

Järelevalve

Kuna 1. faasi uuringud on esimesed uuringud, mida inimestel testitakse ja mis seeläbi kätkevad endas suurimaid riske, jälgivad uuringu uurijad tavaliselt uuringusse kaasatud inimesi väga tähelepanelikult. Näiteks võib regulaarselt koguda vere- ja uriiniproove. Lisaks viiakse need uuringud sageli läbi suuremates vähikeskustes (näiteks Riikliku Vähiinstituudi määratud keskustes), kus onkoloogid on spetsialiseerunud konkreetsetele vähitüüpidele.

Kliiniliste uuringute muud etapid

Kliiniliste uuringute kolm etappi tuleb läbi viia enne, kui Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on ravimi heaks kiitnud. Kui ravi ilmubohutu1. faasi kliinilise uuringu lõpus võib see liikuda edasi 2. faasi kliinilisse uuringusse, mis on uuring, mis tehakse, et näha, kas ravi ontõhus. Kui ravimit või ravi peetakse 1. faasi uuringus ohutuks ja 2. faasi uuringus tõhusaks, siseneb see seejärel 3. faasi kliinilisse uuringusse. 3. faasi kliinilistes uuringutes on uuringupopulatsioonid palju suuremad ja neid tehakse selleks, et näha, kas ravi pole mitte ainult ohutu ja tõhus, vaid katoimib paremini või on vähem kõrvaltoimeidkui praegu saadaval olevad ravimeetodid.

1. faasi kliinilised uuringud on muutunud

Esimese faasi kliinilised uuringud ja see, mida võite oodata, kui olete sellesse registreerunud, on viimase paari aasta jooksul oluliselt muutunud.

Täppismeditsiini edenemisega, mis võimaldab ravil arvestada individuaalsete geneetiliste erinevustega, on tõenäoline, et 1. faasi kliinilised uuringud pakuvad inimestele jätkuvalt rohkem lubadusi kui lihtsalt uuringud, mille eesmärk on näha, kas ravim on ohutu.

Suunatud vähiravi, mis on suunatud rakkude spetsiifilistele kõrvalekalletele ja erineb tavapärasest keemiaravist, võib aidata olukorda muutasinuLõppude lõpuks, kui suudate takistada konkreetset sammu, mille vähk peab jagama (ja seeläbi kasvama ja levima), läbima, on mõistlik võimalus, et vähk, mis on osutunud sellest sammust sõltuvaks, reageerib.

Sihtotstarbelised ravimid hoiavad vähki sageli tõenäolisemalt kontrolli all, samuti võivad immunoteraapia ravimid põhjustada pikaajalist püsivat vastust.

Näide: Vitrakvi (Larotrectinib)

Näide edukast 1. faasi kliinilisest uuringust on suunatud ravi Vitrakvi (Larotrectinib), millele FDA kiitis heaks 2018. aastal kiirendatud heakskiidu. See ravim toimib pärssides teatud geneetilise vähiga kasvajate kasvu profiili, mitte ühegi vähi puhul (uuriti inimesi, kellel oli üle 17 vähiliigi, sealhulgas nii täiskasvanud kui ka lapsed).

Esimese faasi kliinilistes uuringutes, mis viisid heakskiiduni, anti ravimit kaugelearenenud vähiga inimestele, kellel ei olnud muid ravivõimalusi või kes olid nende võimalustega edasi arenenud. Uuringus osalejatest reageeris ravimile 75% ja paljud jätkasid reageerimist, kui uuringuperiood lõppes üheksa kuu pärast. Võrdluseks: kui inimesi ravitaks keemiaraviga (kui see oleks isegi võimalus), oleks enamus näinud nende vähi progresseerumist kuue kuu jooksul. Seal oli isegi üksikuid metastaatilise või mitteaktiivse vähiga inimesi, kellel oli kasvaja progresseerumine piisavalt märkimisväärne, et siis saaks teha tervendavat operatsiooni.

Arvestades 1. faasi kliinilist uuringut

On mõned põhjused, miks keegi võib kaaluda 1. faasi kliinilises uuringus osalemist. Üks on lootus parandada meditsiini, mis võib tulevikus aidata teisi sama haigusega. Teine on lootus, et uus ravim või protseduur, mida pole veel inimestel testitud, pakub ellujäämise võimalust, kui muud ravimeetodid on ebaõnnestunud. Ainus viis vähiravi ja hilisema ellujäämise edendamiseks on inimeste osalemine kliinilistes uuringutes. See tähendab, et kliinilised uuringud pole mõeldud kõigile.

Riskid ja eelised

Kui kaalute mõnes neist uuringutest osalemist, on oluline kaaluda kõiki kliiniliste uuringute riske ja eeliseid. Sageli on kasulik paberilehele üles kirjutada nii uuringu plussid kui miinused, et saaksite oma võimalusi silmnähtavalt kaaluda. Ei ole õiget ega valet valikut, ainult teie jaoks parim valik.

Muud võimalused eksperimentaalsete ravimite saamiseks

Eksperimentaalse (uuritava) ravimi kasutamise ainus viis on osaleda kliinilises uuringus. See ei ole alati nii ja mõned inimesed võivad kvalifitseeruda kaastundlikuks uimastitarbimiseks või laiendatud juurdepääsule ravimitele, mida FDA pole veel heaks kiitnud. Kui te ei kvalifitseeru kliinilisse uuringusse, kuid uurimisravim näib teie konkreetse vähi puhul paljutõotav, võib valida kaastundliku uimastitarbimise.

Alumine joon

1. faasi kliinilised uuringud on esimesed meditsiinilised uuringud, mille käigus katsetatakse inimestel uut või äsja täiustatud ravimit. Kuigi traditsiooniliselt on see ärevust tekitanud ja toonud nalja "merisea" kohta, saab neid esialgseid uuringuid vaadelda erinevalt. Ühest küljest võivad need olla riskantsed. Lõppude lõpuks on nende katsete esmane eesmärk välja selgitada, kas ravim on inimestele ohutu (ja saada ka ettekujutus parimast annusest, mida kasutada).

Kuid teise nurga alt võivad eelised kaaluda üle 1. faasi kliinilise uuringu riskid. Paljudes 3. faasi kliinilistes uuringutes võrreldakse ravimeid, mida on juba uuritud. Vähihaigetel võib lootus olla, et ravim parandab elulemust, kui ainult paar kuud. Uus eksperimentaalne ravim (ja võib-olla ka uus ravimikategooria) võib aidata rohkem kui ükski muu praegu saadaval olev ravim.