Lorenzo õli on ravim, mis on välja töötatud lapseea aju adrenoleukodüstroofia (ALD), haruldase ja tavaliselt surmaga lõppeva degeneratiivse müeliinihäire raviks. Aastate jooksul on ravi saanud tohutu tunnustuse tänu jätkuvatele teadusuuringutele, Myelini projektile ja 1992. aasta mängufilmile,Lorenzo õli.
Tara Moore / Takso / Getty ImagesSissejuhatus adrenoleukodüstroofiasse (ALD)
Adrenoleukodüstroofia (ALD) on geneetiline haigus, mis põhjustab pika ahelaga rasvhapete kogunemist, mis hävitab müeliini, aju neuronite kaitsva katte. Ilma nende kaitsekateteta võivad tekkida degeneratiivsed sümptomid nagu pimedus, kurtus, krambid, lihaste kontrolli kaotamine ja progresseeruv dementsus.
ALD sümptomid ilmnevad tavaliselt vanuses neli kuni kümme. Haigus progresseerub kiiresti ja on tavaliselt surmav kahe kuni viie aasta jooksul pärast sümptomite ilmnemist. ALD pärimise viisi tõttu mõjutab X-kromosoomi kaudu haiguse kõige raskem vorm ainult poisse. 90 protsendil juhtudest mõjutab see ka neerupealist, tuntud kui Addisoni tõbi.
Mis on Lorenzo õli?
The Myelini projekti kohaselt on Lorenzo õli kombinatsioon 4–1 eruukhappe ja oleiinhappe kombinatsioonist, mis on ekstraheeritud vastavalt rapsiõlist ja oliiviõlist. Kui õliravi alustatakse varakult asümptomaatilistel ALD-ga poistel või poistel, kellel pole veel sümptomeid ilmnenud, on tõestatud, et see vähendab iga päev allaneelamisel pika ahelaga rasvhapete hulka, mis võib haiguse tekkimist aeglustada.
Uuringud ei ole siiski suutnud tõestada, et õli peatab haiguse progresseerumise ja on teada, et see ei muuda kahjustatud müeliini ega paranda seda. Parim ALD-i jaoks praegu kättesaadav ravi on luuüdi siirdamine, mis on endiselt asümptomaatiline. Kuid luuüdi siirdamine on noortele patsientidele infektsiooni ja äratõukeriski tõttu väga riskantne.
Poiss, kes inspireeris ravi
Ravi nimetatakse "Lorenzo õliks" pärast seda, kui Lorenzo Odone, ALD-ga poiss, kelle vanemad Michaela ja Augusto keeldusid nõustumast, et ALD-d ei ravita ja Lorenzo sureb varsti pärast tema diagnoosi 1984. aastal. Intensiivsete uuringute ja visaduse abil. , Lorenzo vanemad aitasid õli välja töötada.
Pärast õli võtmist iga päev pärast selle väljatöötamist elas Lorenzo lõpuks arstide ennustused üle 20 aasta. Ta suri üks päev pärast 30. sünnipäeva kopsupõletiku tüsistustesse. Pere lugu oli kuulsalt kujutatud 1992. aasta filmis,Lorenzo õli, peaosades Susan Sarandon ja Nick Nolte.
Lorenzo õli kättesaadavus
Lorenzo õli on praegu saadaval ainult Ameerika Ühendriikide patsientidele, kes on kaasatud kliinilisse uuringusse, kuna seda peetakse endiselt eksperimentaalseks ravimiks. USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) pole seda õli turustamiseks heaks kiitnud. See tähendab, et mõned kindlustused võivad katta eksperimentaalse ravi kulud. Nafta toodavad Suurbritannia Croda International ja SHS International. SHS International on kogu maailmas õli turustaja.
.jpg)
.jpg)
