Willie B. Thomas / Getty Images
UUENDAMINE
6. novembril jõudis FDA välisekspertide kogu järeldusele, et kliinilised andmed ei toeta Biogeni Alzheimeri tõve - adukanumabi - heakskiitmist. Kümme 11-st paneelist hääletas, et Biogeni esitatud andmetest ei piisa adukanumabi demonstreerimiseks, mis võib aeglustada Alzheimeri tõvega inimeste kognitiivset langust.
Nüüd peab FDA otsustama, kas nad jätkavad ravimi heakskiitmist.
Toidu- ja ravimiamet (FDA) kavatseb novembri alguses kohtuda ekspertide rühmaga, et aidata välja selgitada, kas Alzheimeri tõve raviks mõeldud vastuoluline ravim tuleks tarbijale heaks kiita. Adukanumabina tuntud ravimit uuriti eelmisel aastal kliinilistes uuringutes, mis peatati. Ravimitootja Biogen avaldas hiljem andmed, mis viitavad sellele, et ravim on Alzheimeri tõve progresseerumise aeglustamisel tegelikult efektiivne.
Ekspertide komitee koguneb veebikonverentside platvormi kaudu 6. novembril, kuid FDA andmetel on taustmaterjalid ja eelnevalt salvestatud esitlused avalikkusele kättesaadavad vähemalt kaks tööpäeva enne seda. FDA on loonud ka pistikupesa kuhu üldsuse liikmed saavad sisse kirjutada andmete, teabe ja vaadetega. Michigani osariigi ülikooli neuroloogia osakonna meditsiinidirektor, meditsiinidirektor Amit Sachdev ütleb Verywellile, et ekspertkogu on "heakskiitmisprotsessi standardosa".
Adukanumabil on mitmekordne ajalugu. Biogen peatas kaks 3. faasi kliinilist uuringut 2019. aasta märtsis, pärast seda, kui ravim ei tuvastanud oma eesmärke ravida Alzheimeri tõbe. Samuti katkestas ettevõte adukanumabi väljatöötamise. Kuid 22. oktoobril 2019 näitas Biogen, et nad taotlesid ravimi FDA turustuskinnitust.
Biogen selgitas pressiteates, et ettevõte analüüsis uuringu andmeid uuesti, et kaasata patsiente, kes olid jätkanud ravimi võtmist pärast uuringu 26. detsembri 2018. aasta lõppkuupäeva kuni 21. märtsini 2019. Üks uuring näitas "Kliinilise languse märkimisväärne vähenemine," ütles ettevõte.
"Adukanumabi saanud patsientidel oli kognitsiooni ja funktsiooni mõõtmisel, näiteks mälu, orientatsioon ja keel, märkimisväärne kasu," jätkus teadaanne. "Patsiendid said kasu ka igapäevasest elust, sealhulgas isikliku rahanduse korraldamisest, majapidamistoimingute tegemisest, näiteks koristamisest, ostlemisest ja pesupesemisest, ning iseseisvalt kodust välja reisimisest."
Samuti ütles Biogen 2019. aasta novembris, et ettevõttelt ei tohiks nõuda uut katset.
Ravim on meditsiini- ja Alzheimeri tõbi saanud vastukaja. Alzheimeri tõve assotsiatsioon ütles pressiteates, et on "julgustatud", et Biogen taotleb FDA heakskiitu adukanumabile, lisades, et "nende tõhususe kindlakstegemiseks tuleks jätkata kõiki praegu kasutatavaid ravimeid, mida peetakse ohutuks".
Kuid mõned pöördusid sotsiaalmeediasse, et öelda, et ravimi heakskiitmine tundub kiirustatud.
Alzheimeri tõve ühingu andmetel on Alzheimeri tõbi enam kui 5 miljonil ameeriklasel. Haigus on USAs kuues surmapõhjus ja selle arengu peatamiseks puudub praegu meditsiiniline ravi. Kui heaks kiidetakse, muutuks adukanumab esimene Alzheimeri tõve languse aeglustamiseks lubatud ravi.
Mida see teie jaoks tähendab
Kui adukanumab on heaks kiidetud, võib see aidata sümptomite progresseerumist Alzheimeri tõvega inimestel aeglustada. Kui teil on haigusega lähedane inimene, küsige oma arstilt, kas ravim võib neile sobida, kui see muutub tarbijale kättesaadavaks.
Aducanumabi põhitõed
Adukanumab on monoklonaalne antikeha, see tähendab antikeha laboris loodud versiooni. Antikeha on immuunsüsteemi valgukomponent, mis ringleb veres.Antikehad tunnevad kehas võõraid aineid ja töötavad nende neutraliseerimiseks.
IV kaudu manustatud adukanumab seondub selektiivselt amüloidvalkude selektsiooniga. Alzheimeri tõve korral kogunevad teatud amüloidvalkude ebanormaalsed tasemed kokku, moodustades naastud, mis kogunevad neuronite vahel ja häirivad rakkude tööd. Uuringud on endiselt pooleli, et paremini mõista, kuidas ja millises Alzheimeri tõve staadiumis teatud tüüpi amüloidid haigust mõjutavad ja selle progresseerumine.
Ühes kliinilises uuringus näitas adukanumab amüloidnaastude olulist vähenemist.
„See leid oli kindel ja vaieldamatu; naastud vähenesid märgatavalt kõigis uuritud ajukoore ajupiirkondades, ”seisab aastal avaldatud aruandesLancet"Kuid kliinilised mõjud, mida hinnati nelja kliinilise skaala abil kuue ja 12-kuulise ravi järel, olid palju vähem kindlad." Sellegipoolest öeldakse aruandes: "see varajane uuring näitas, et adukanumab on tugev amüloidnaastude lõhustaja."
Mida arvavad eksperdid?
Üldiselt on nad põnevil võimaluse üle pakkuda ravimit patsientidele. "On mõned inimesed, kes saavad sellest kasu," ütleb Sachdev.
Scott Kaiser, geriaatria ja Californias Providence'i Saint Johni tervisekeskuse Vaikse ookeani neuroteaduste instituudi geriaatrilise kognitiivse tervise direktor, ütleb Verywellile, et ravim on "väga põnev".
"Alzheimeri tõve ravimiseks kasutatavad ravimeetodid on olnud raskesti mõistetavad," ütleb ta. "Praegu pole ühtegi olulist haigust modifitseerivat ravimit. Asjaolu, et on midagi, mis võib kasu tuua, on tohutu saavutus. Nagu keegi, kes hoolitseb dementsusega patsientide eest iga päev, säilitaksite inimeste iseseisvuse pikema aja vältel, kui saaksite sümptomite progresseerumist edasi lükata, "on see inimeste elus oluline tegur."
Heakskiitmise korral pakub adukanumab "lootust patsientidele ja peredele, kus on väga vähe võimalusi," ütleb Kaiser. Kaiser tunnistab, et ettevõtte jaoks on "ebatavaline" muuta protsessi peatamise otsust. Kuid ta lisab: "kui vaatate tõendeid, tundub üsna selge, et on ka eeliseid." Suur küsimus on Kaiseri sõnul see, kas tuleb teha rohkem uuringuid, et teha kindlaks, kas ravim on ohutu. "See on selle komisjoni ülesanne," ütleb ta.
Kuigi ravim on paljulubav, juhib Sachdev tähelepanu sellele, et "on muret, et ravim toimib haigusprotsessis liiga hilja."
Kuigi Sachdev ütleb, et tema lootusrikas adukanumab võib tulevikus aidata mõnda Alzheimeri tõvega patsienti, rõhutab ta ka tervisliku eluviisi tähtsust. “Graatsilise vananemisega kaasneb sageli teatav mälukaotus. Raske on teada, kellel tekivad igapäevase tegevusega probleemid ja kellel mitte, ”ütleb ta. "Enamiku inimeste jaoks ei ole uus ravim õige vastus. Parim lähenemisviis on terve aju kasvatamine terve keha kasvatamise kaudu. "
.jpg)
