Eksperimentaalne ALS-i ravim aeglustab haiguse progresseerumist eeluuringus

koto_feja / Getty Images

Võtmed kaasa

• Uus ravim ALS-i raviks aeglustas uues uuringus patsientidel haiguse progresseerumist.
• Ravimi ja platseebot võtnud patsientide vahe oli väike, kuid märkimisväärne.
• USA-s on ALS umbes 12 000 kuni 15 000 inimesel.

Uue uuringu kohaselt võib eksperimentaalne ravim aidata ajuhaiguse amüotroofse lateraalskleroosi (ALS) progresseerumist aeglustada.New England Journal of MedicineALS-i patsientide ravivõimalused on väga piiratud, nii et teadlased loodavad, et see ravim võib potentsiaalselt olla täiendav ravi.

Riikliku neuroloogiliste häirete ja insuldi instituudi (NINDS) andmetel on ALS haruldaste neuroloogiliste haiguste rühm, mis hõlmab närvirakke, mis vastutavad lihaste vabatahtlike liikumiste kontrollimise eest, nagu närimine, kõndimine ja rääkimine. Haigus on progresseeruv, see tähendab sümptomid süvenevad aja jooksul ja praegu pole ravi. Igal aastal diagnoositakse ALS USA-s umbes 5000 inimesel.

3. septembril avaldatud uuringu jaoks testisid teadlased ALS-i patsientidel uut ravimit, mis on naatriumfenüülbutüraadi ja taurursodiooli kombinatsioon AMX0035. Neist patsientidest 89 sai uut ravimit, 48 aga platseebot. Seejärel jälgisid teadlased patsiente 24 nädala jooksul ja mõõtsid nende haiguse progresseerumist, kasutades patsiendi ALS-i raskusastme parandatud amüotroofse lateraalskleroosi funktsionaalse hinnangu skaalat (ALSFRS-R).

Uuringu lõpus oli AMX0035 võtnud patsientide funktsionaalne langus aeglasem kui platseebot saanud patsientidel. Teadlased kutsusid ravimi järgmise sammuna läbi pikemad ja suuremad katsed.

"See on oluline samm edasi ja väga lootustandev uudis ALS-iga inimestele ja nende peredele," ütleb uuringu juhtivautor Sabrina Paganoni, PhD, Harvardi meditsiinikooli ja Spauldingi rehabilitatsioonihaigla dotsent. „Patsientidel, keda raviti AMX0035, säilitati füüsiline funktsioon kauem kui platseebot saanud patsientidel. See tähendab, et nad säilitasid suurema iseseisvuse patsientide jaoks oluliste igapäevaelu tegevustega, nagu näiteks võime kõndida, rääkida ja toitu neelata. "

Mida see teie jaoks tähendab

AMS0035 uuring ALS-i raviks on endiselt pooleli. Kuid aja jooksul võib see uus ravim saada ALS-ravi teiseks alustalaks.

ALS-i mõistmine

Kui patsiendil on ALS, kogevad nad oma motoorsete neuronite järkjärgulist halvenemist või närvirakke, mis tagavad ajust suhtluse seljaaju ja lihastesse, selgitab NINDS. ALS-is degenereeruvad või surevad aju ja seljaaju motoorsed neuronid ja lõpetage lihastele sõnumite saatmine. Selle tulemusena muutuvad lihased järk-järgult nõrgemaks, tõmblevad ja raiskavad. Aja jooksul ei suuda aju enam vabatahtlikke lihaste liikumisi kontrollida.

"ALS on patsientide ja pereliikmete jaoks väga raske haigus," ütleb Michigani osariigi ülikooli neuromuskulaarse meditsiini osakonna meditsiinidirektor MD Amit Sachdev Verywellile.

Lõpuks kaotab ALS-iga inimene võime rääkida, süüa, liikuda ja hingata, ütleb NINDS.

Enamik ALS-iga inimesi sureb hingamispuudulikkuse tõttu 3–5 aasta jooksul alates sümptomite esmakordsest ilmumisest, vastavalt NINDS-le. Umbes 10% diagnoosiga inimestest elab üle 10 või enam aastat.

Kuidas AMX0035 aitab

Praegu pole haiguse progresseerumise peatamiseks või tagasilöömiseks tõhusat ravi. Siiski on ravimeetodeid, mis aitavad patsiendil sümptomeid kontrollida ja mugavamaks muuta. ALS-i patsientidele manustatakse tavaliselt ravimite kombinatsiooni koos võimaliku füsioteraapia ja toitumisega.

Toidu- ja ravimiamet (FDA) kiitis ALS-i raviks heaks ravimid rilusool (Rilutek) ja edaravoon (Radicava). Rilusool võib aidata vähendada motoorsete neuronite kahjustusi ja pikendada inimese ellujäämist mõne kuu võrra, samas kui edaravoon võib aidata aeglustada patsiendi igapäevase toimimise langust.

AMX0035 ei ole olemasolevate ravimite asendusravi, ütleb Paganoni. Selle asemel arvatakse, et seda saab kasutada täiendava ravina.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

See ütleb meile, et ALS-i kõige tõhusamaks võitlemiseks võime vajada erinevate raviviiside kombinatsiooni.

Selles viimases uuringus võttis enamik patsiente juba rilusooli, edaravooni või mõlemat. "AMX0035 pakkus tavapärasele ravile lisaks täiendavat kasu," ütleb Paganoni. “Lisaks on nende ravimite toimemehhanismid erinevad. See ütleb meile, et ALS-i kõige tõhusamaks võitlemiseks võime vajada erinevate raviviiside kombinatsiooni. "

Ei ole loodud ühtegi ravimit, mis peataks ALS-i progresseerumise täielikult, kuid eksperdid loodavad ALS-i ravi tulevikku. "Vaja on uusi ravimeetodeid," ütleb Sachdev. "See ravim oleks hea samm."

Kuid Sachdev hoiatab, et AMX0035 ei ole ALS-i imeravim. "Selles uuringus jätkas patsientide pidevat langust," ütleb ta. "Nende langus aeglustus, kuid ainult tagasihoidlikult."

ALSFRS-R skaalal hindasid AMX0035 võtnud uuringus osalejad keskmiselt 2,32 punkti kõrgemale 0-48 skaalal, mis lagundab patsiendi võimet iseseisvalt läbi viia 12 igapäevast tegevust, näiteks rääkimine, kõndimine ja kirjutamine.

Mis juhtub AMX0035-ga edasi

See konkreetne uuring oli suhteliselt lühike, mistõttu oli ebaselge, kas ravim võib inimese surma edasi lükata ja anda täiendavate kuude jooksul rohkem kontrolli lihaste liikumise üle, ütleb Sachdev. Kohtuprotsess aga kestab.

Proovi lõpetanud osalejatele anti võimalus AMX0035 pikaajaliseks kasutamiseks. "See laiendus on oluline, sest see õpetab meid ravimi mõjust ellujäämisele," ütleb Paganoni. "Oleme jälginud osalejaid juba kolm aastat."

Paganoni on ALS-ravi tuleviku suhtes lootusrikas.

"Aeglustuv haigus on kiiresti progresseeruva haiguse, nagu ALS, oluline eesmärk, kuna aeglasem haigus tähendab pikemat füüsilise funktsiooni säilitamist ja suuremat iseseisvust igapäevase eluviisiga," ütleb ta. "Loodame, et tulevikus õnnestub leida mõni ravim või ravimite kombinatsioon, mis võib haiguse täielikult peatada või isegi tagasi pöörata. Vahepeal ütleb iga selline edulugu, nagu see, meile, et oleme õigel teel. "