Roger Harris / Teaduse fototeek / Getty Images
Võtmed kaasa
- FDA kiitis heaks raskekujulise astmaravimi Nucala haruldaste verehaiguste rühma raviks, mida nimetatakse HES-iks.
- See on esimene HES-ile heaks kiidetud uus ravi üle kümne aasta.
- Kliinilises uuringus esines HES-ägenemist 50% vähem Nucalat saanud patsientidel kui platseebot saanud patsientidel.
Ravim, mida traditsiooniliselt kasutatakse raske astma raviks, on heaks kiidetud hüpereosinofiilsete sündroomide (HES) korral, mistõttu on see peaaegu 14 aasta jooksul esimene ravim, mis on heaks kiidetud haruldaste verehaiguste rühma raviks.
Toidu- ja ravimiamet (FDA) kiitis 25. septembril Nucala (mepolizumabi) heaks HES-i raviks 12-aastastel ja vanematel inimestel. Täpsemalt on Nucala näidustatud neile, kes on HES-i kogenud kuus kuud või kauem.
Mis on hüpereosinofiilsed sündroomid?
HES-i verehaigusi iseloomustab kõrge eosinofiilide tase, mis on haiguste vastu võitlevad valged verelibled. Ameerika Allergia Astma ja Immunoloogia Akadeemia andmetel on enamikul tervetel inimestel veres alla 500 eosinofiili / mikroliitri. Kuid HES-iga inimestel on veres tavaliselt üle 1500 eosinofiili / mikroliitri, ilma et seda oleks võimalik kindlaks teha.
Need ekstra eosinofiilid võivad pääseda sellistesse elunditesse nagu nahk, kopsud, süda ja närvisüsteem, põhjustades põletikku ja lõpuks elundite düsfunktsiooni.
HES-i sümptomid sõltuvad mõjutatud kehaosast. Kui HES mõjutab teie nahka, võivad teil tekkida sellised sümptomid nagu ekseem ja nõgestõbi. Kui HES mõjutab teie kopse, võivad sümptomiteks olla köha, õhupuudus ja vilistav hingamine.
Kuidas Nucala saab aidata
Raske astma korral hoiab Nucala ära hingamisteede põletikku põhjustavate eosinofiilide liigse moodustumise. See seondub eosinofiilide reguleerimise eest vastutava valguga, mida nimetatakse interleukiiniks (IL-5), blokeerides IL-5 seondumise organismi retseptoritega.
Kuna eosinofiilid on seotud ka HES-iga, mõtlesid teadlased, kas Nucala võiks aidata. Ja ravimifirma GSK poolt läbi viidud 2019. aasta uuringu tulemused näitasid, et võiks.
"Arvatakse, et mepolizumab [Nucala] vähendab vere eosinofiilide taset ja tõendid viitavad sellele, et sellel on potentsiaal sihipärase ravivõimalusena paljude põletikuliste haiguste korral, mida põhjustavad kasvanud eosinofiilid," Gerald Gleich, MD, allergoloog, immunoloog ja HES ekspert Utahi ülikooliga öeldi uuringuga seotud avalduses: "Need andmed on väga paljutõotavad ja peaksid pakkuma lootust patsientidele, keda mõjutab see harvaesinev eluohtlik seisund, mida põhjustab eosinofiilne põletik," lisas ta HES-i kirjeldades.
Randomiseeritud topeltpimedas uuringus said 108 osalejat lisaks tavapärasele raviravile 32 nädala jooksul iga nelja nädala järel kas Nucala süsti või platseebot. Kui 8-kuulise uuringu ajal esines HES-i ägenemisi 56% platseebogrupist, siis ainult 28% Nucala rühmast.
HES-i ravitakse tavaliselt steroidide või kemoteraapiaga, millest viimasel võivad olla olulised kõrvaltoimed. Mõned Nucalaga ravitud HES-i patsiendid teatasid ainult kergetest kõrvaltoimetest, sealhulgas ülemiste hingamisteede infektsioon ja valu jäsemetes.
Mida see teie jaoks tähendab
Nucala võib olla efektiivsem ja vähem kõrvaltoimeid kui praegused HES-ravimeetodid. Kui teil on üks neist verehaigustest, kaaluge oma arsti poole Nucala kohta.
