Uus ravim annab noorele kilpnäärmevähihaigele teise võimaluse elus

Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images

Võtmed kaasa

• FDA kiitis 4. septembril 2020 heaks RET sulandpositiivsete mitteväikerakk-kopsuvähi (NSCLC) ja RET-i muudetud kilpnäärmevähi puhul pretsetiniibi (Gavreto), selektiivse RET-i inhibiitori. A
• See ravim ja teised sarnased ravimid pakuvad nende diagnoosidega patsientidele sihipärasemat ravivõimalust.
• Kliinilises uuringus osalejad soovivad vähktõve tulevikku teiste jaoks kujundada.

Morgan Romero oli 17-aastane, kui tal diagnoositi papillaarne kilpnäärmevähk - kõige tavalisem kilpnäärmevähi tüüp, sageli diagnoositud alla 30-aastastel naistel. Kui kilpnäärmevähk pole haruldane ja väga ravitav, muutus Romero konkreetne juhtum vähi kauguse tõttu kiiresti keerukaks. levima, jäädes avastamata. Ja kui poleks juhtunud autoõnnetust, oleks see veelgi kauem avastamata jäänud.

"Olin emaga autos ja ühtäkki oli meie ees 18-rattaline," räägib Romero Verywellile 2012. aasta õnnetusest.

Romerol ei olnud otseselt eluohtlikke vigastusi, kuid kuna tal on selgroolüli, olid kiirabiarstid mures võimaliku piitsalöögi vigastuse pärast.

"Nad tegid palju katseid ja ütlesid:" Teie kael on korras, kuid me leidsime teie kopsudest laike "," ütleb ta.

Komplitseeritud diagnoos

Romero nägi oma kodulinnas Texases Dallases pulmonoloogi, kes leidis, et puudutavad piirkonnad pärinevad papillaarsest kilpnäärmevähist, mis oli levinud tema kopsudesse.

Romerole tehti türeoidektoomia, kirurgiline kilpnäärme eemaldamine ja radioaktiivne joodravi, et tappa keha järelejäänud kilpnäärmekude, kuid ta ei paranenud. Tema arstid soovitasid hooldusravi, kuid Romero ei olnud valmis seda plaani aktsepteerima.

"Ei, ma olen selleks liiga noor," meenutab Romero oma arstidele rääkimist.

Romerot ravinud MD Vivek Subbiah ütleb Verywellile, et noorematel patsientidel diagnoositakse seda tüüpi vähki kuni selle hilisemate etappideni.

"Noorematel patsientidel näeme vähkide esinemist hiljem, sest nad tunnevad end hästi," ütleb ta.

Ema toel otsustas Romero 2013. aastal otsida MD Andersoni vähikeskuse teadmisi Texases Houstonis. Nende eksperdidevaheline multidistsiplinaarne endokriinsüsteemi meeskond ravis teda kahe järjestikuse raviga, lenvatiniibi ja seejärel sorafeniibiga. Nad töötasid mõnda aega, kuid lõpuks arenes Romero vähk ja ta jäi üsna haigeks.

Romero sattus kopsupõletiku tõttu haiglasse ja vajas 2018. aasta jaanuaris kolm korda mehaanilist ventilatsiooni. Tema kaal langes 70 naelani.

Kuna tema kasvajal oli nn RET-mutatsioon, hakkas Romero saama sihtotstarbelise teraapia kliinilise keskuse, MD Andersoni kliiniliste uuringute osakonna abi.

Mis on RET-fusioon-positiivsed vähid?

Mõne kilpnäärmevähi korral põhjustavad transfektsiooni (RET) geeni ajal ümberkorraldatud spetsiifilised muutused rakkudel RET kinaasi valgu ebanormaalse vormi. See muutunud valk toidab vähirakkude kasvu. Mõnel juhul võivad need rakud, nagu Romero, levida kopsudesse, kuid mitte kõik RET-fusioon-positiivsed kopsuvähid kilpnäärmest. Mõned RET-fusiooniga positiivsed vähid algavad kopsust.

RET-fusioon-positiivsed kasvajad esinevad umbes 2% mitteväikerakk-kopsuvähkides (NSCLC) ja umbes 10 kuni 20% papillaarsetes kilpnäärmevähkides, ütleb Subbiah.

Uus kliiniline uuring annab lootust

„Kui Morgan [meie kliinilises uuringus osales] 2018. aastal, oli ta haige ja ta langes kiiresti. Ta sattus mitu korda haiglasse hapniku pärast ja tal oli hingamisraskusi, ”räägib Subbiah.

Subbiah ja MD Andersoni ravimeeskond leidsid, et Romero oli sobiv kandidaat eksperimentaalseks ravimiks nimega pralsetiniib (Gavreto), selektiivne RET-inhibiitor, mis näitas paljutõotavaid tulemusi vähktõve korral.

RET-inhibiitorid ründavad RET-valku kilpnäärmevähi ja kopsuvähi korral RET-geeni mutatsiooniga.

Lisaks pralsetiniibile kinnitas Toidu- ja Ravimiamet (FDA) 8. mail 2020 veel ühe RET inhibiitori selperkatiniibi (Retevmo). Neid ravimeid võetakse suu kaudu kapslitena. , tavaliselt üks või kaks korda päevas.

Pärast aastaid ilma paranemiseta soovis Romero innukalt ravimeid proovida.

"Kui ma haiglast välja sain ja sain neelata, ütlesin:" Lähme rohtu! "," Mäletab ta.

Pärast ventilaatoril viibimist pidi Romero õppima uuesti neelama ja kartis pillide lämbumist. Sellegipoolest oli ta enda sõnul optimistlik oma paranemisvõimaluste suhtes.

"Morgan oli üks esimesi papillaarse kilpnäärmevähiga patsiente, kes selles uuringus osales," ütleb Subbiah. "Ta ja tema perekond olid väga motiveeritud."

RET-inhibiitorite tavalised kõrvaltoimed

• Kuiv suu
• Kõhulahtisus või kõhukinnisus
• Kõrge vererõhk
• Väsimustunne
• Käte või jalgade turse
• Nahalööve
• Kõrge veresuhkru tase
• Lihas- ja liigesevalu
• Madal valgevereliblede, punaste vereliblede või trombotsüütide arv
• Muudatused teistes vereanalüüsides

Teine võimalus elus

Romero ja tema ravimeeskond märkasid pralsetiniibile viivitamatut positiivset vastust.

"Mul läheb enamjaolt päris hästi ja mul pole suuri probleeme olnud," ütleb Romero. "Olen jälle näljane. Mu juuksed kasvavad tagasi. "

"Morganil oli rohkem energiat, tema igapäevaste toimetulekuvõimaluste paranemine paranes ja kahe kuu jooksul lakkas ta hapnikuvajadusest," ütleb Subbiah. "Kasvaja on kahanenud ja kliiniliselt näeb ta hea välja. Ta on teine ​​inimene. ”

Romero jätkab pralsetiniibi võtmist iga päev. Tal on spina bifida tõttu tervisega seotud tüsistused, kuid ta pole hingamisraskuste tõttu täiendavaid haiglas viibimisi nõudnud. Kuigi tema kopsukasvud on endiselt olemas, jäävad nad stabiilseks.

Romero täitis hiljuti oma ammuse unistuse. Ta lõpetas ülikooli bakalaureuse kraadiga psühholoogias.

Kliiniliste uuringute tähtsus

Subbiah ütleb, et haruldaste vähkidega patsiendid, nagu Romero, võivad kliinilistes uuringutes osaledes suurt mõju avaldada. Traditsiooniline ravi võib paljudel patsientidel põhjustada suuri kõrvaltoimeid ja uuemad ravimeetodid pakuvad paremaid võimalusi. Kuid ainus viis uuema ravi laialdaseks kättesaadavaks muutmiseks on kliinilise uuringu läbimine.

"Kliinilised uuringud on uue ravimiravi avastamise ja arendamise oluline ja põhielement," ütleb Subbiah. "Enne uue toote" FDA heakskiitu "ja turule toomist on FDA eeltingimus kliinilised uuringud. FDA heakskiit avab uksed paljudele patsientidele, kes ei saa tulla suurtesse vähikeskustesse. Morgan tegi selle võimalikuks tõelistele patsientidele reaalses maailmas, et sellele ravimile juurde pääseda, ”

Subbiah pooldab ka sagedasemaid molekulaarseid sõeluuringuid, mis aitavad tuvastada haruldasi vähitüüpe, mida ravitakse uuemate, kõrgemate ravimeetoditega.

"Molekulaarne testimine on üha tavalisem ja kättesaadavam, kuid see pole ikka veel standard," ütleb Subbiah."Patsiendid peaksid propageerima molekulaarseid teste, eriti kui nende diagnoos on haruldane, vähk on levinud või ravivõimalusi pole palju. Laborid hoiavad proovidest kinni, nii et on võimalik küsida molekulaarseid teste. Vähk võib levides muutuda ka, mistõttu võib-olla tasub paluda metastaatiliste kohtade uue biopsiaproovi molekulaarseid uuringuid. ”